Полноценные клинические испытания этого метода начнутся в 2016 году.
Медикам впервые удалось спасти неизлечимо больного лейкимией человека при помощи генетически модифицированных клеток, сообщает New Scientist.
У трехмесячной Лейлы обнаружили острый лимфобластный лейкоз – злокачественное заболевание, при котором раковые стволовые клетки костного мозга выбрасывают в кровь незрелые лимфоидные клетки в огромных количествах.
Стандартное лечение химиотерапией и пересадкой костного мозга не дало положительных результатов.Тогда медики обратились к Васиму Касиму из лондонского Университетского колледжа, который разрабатывает генетические способы борьбы с раком.
Терапия заключается в том, чтобы брать иммунные клетки из организма пациента, генетически модифицировать их для борьбы с раковыми клетками и возвращать назад.
Иногда туда добавляют ген рецептора CAR19, который заставляет цитотоксические Т-лимфоциты (Т-клетки) искать и убивать клетки с белком CD19 на поверхности, который и вызывают острый лимфобластный лейкоз.
Из-за маленького возраста и слабости Лейлы Касиму пришлось взять материал другого здорового донора и модифицированный так, чтобы лечить сотни пациентов.
Лейлу вылечили от рака крови
Чтобы эти клетки не восприняли все клетки в организме реципиента как чужеродные и не напали на них, потребовалось генное редактирование с помощью “молекулярных ножниц” – белков TALEN.
Касим вырезал два гена: отвечающий за рецептор, распознающие клетки реципиента как чужие, и еще один ген, отсутствие которого сделало донорские Т-клетки невидимыми для антител, которые Лейла принимала (в качестве препарата, подавляющего ее собственную иммунную систему).
В тот момент модифицированные Т-клетки UCART19 прошли испытания только на мышах, но, поскольку девочка умирала, ее родители решили рискнуть.
Несмотря на вероятность неверной работы молекулярных ножниц (иногда они вырезают не те гены, и донорские клетки сами превращаются в раковые), лечение прошло успешно: Т-клетки успешно побороли лимфобласты.
Через три месяца Лейле снова пересадили костный мозг: здоровые иммунные клетки распознали клетки UCART19 как чужеродных и уничтожили их. Таким образом, сейчас в организме девочки не осталось генетически модифицированных клеток.
Пока о полном излечении Лейлы говорит рано, но она жива и хорошо себя чувствует. Полноценные клинические испытания UCART19 начнутся в 2016 году. Их успех докажет, что успешные результаты лондонской девочки были не случайны.
Спасибо!
Теперь редакторы в курсе.