Генна інженерія вперше допомогла при лейкемії

Повноцінні клінічні випробування цього методу почнуться в 2016 році.

Медикам вперше вдалося врятувати невиліковно хворого лейкимией людини за допомогою генетично модифікованих клітин, повідомляє New Scientist.

У тримісячної Лейли виявили гострий лімфобластний лейкоз – злоякісне захворювання, при якому ракові стовбурові клітини кісткового мозку викидають у кров незрілі лімфоїдні клітини у величезних кількостях.

Стандартне лікування хіміотерапією та пересадкою кісткового мозку не дало позитивних результатів.Тоді медики звернулися до Васиму Касиму з лондонського Університетського коледжу, який розробляє генетичні способи боротьби з раком.

Терапія полягає в тому, щоб брати імунні клітини з організму пацієнта, генетично модифікувати їх для боротьби з раковими клітинами і повертати назад.

Іноді туди додають ген рецептора CAR19, який змушує цитотоксичні Т-лімфоцити (Т-клітини) шукати і вбивати клітини з білком CD19 на поверхні, який і викликають гострий лімфобластний лейкоз.

З-за маленького віку і слабкості Лейли Касиму довелося взяти матеріал іншого здорового донора і модифікований так, щоб лікувати сотні пацієнтів.

Лейлу вилікували від раку крові

Щоб ці клітини не сприйняли всі клітини в організмі реципієнта як чужорідні і не напали на них, знадобилося генне редагування з допомогою “молекулярних ножиць” – білків TALEN.

Касім вирізав два гена: відповідальний за рецептор, що розпізнають клітини реципієнта як чужі, і ще один ген, відсутність якого зробило донорські Т-клітини невидимими для антитіл, які Лейла брала (в якості препарату, що пригнічує її власну імунну систему).

В той момент модифіковані Т-клітини UCART19 пройшли випробування тільки на мишах, але, оскільки дівчинка помирала, її батьки вирішили ризикнути.

Незважаючи на ймовірність неправильної роботи молекулярних ножиць (іноді вони вирізують не ті гени, і донорські клітини самі перетворюються в ракові), лікування пройшло успішно: Т-клітини успішно побороли лимфобласты.

Через три місяці Лейлі знову пересадили кістковий мозок: здорові імунні клітини розпізнали клітини UCART19 як чужорідних і знищили їх. Таким чином, зараз в організмі дівчинки не залишилося генетично модифікованих клітин.

Поки про повне вилікування Лейли говорить рано, але вона жива і добре себе почуває. Повноцінні клінічні випробування UCART19 почнуться в 2016 році. Їх успіх доведе, що успішні результати лондонської дівчинки були не випадкові.

Источник