Генная терапия исправила смертельно опасные мутации в организме

Метод редактирования генома CRISPR демонстрирует успехи.

Генетический редактор CRISPR/Cas9 позволил ученым излечить взрослую мышь от тяжелой генетической болезни — мускульной дистрофии Дюшенна, сообщает Science.

Отмечается, что это открывает дорогу для создания лекарств от расстройства.

«Дискуссии вокруг CRISPR и эмбрионов совершенно правильно вызвали опасения по поводу этических последствий таких экспериментов. Но с другой стороны, использование CRISPR для исправления генетических ошибок в тканях тела пациента не является предметом таких споров. Исследования, подобные нашему, показывают, что это можно сделать», — цитирует РИА Наука Чарльза Герcбаха из университета Дьюка в США.

Белок дистрофин отвечает за прикрепление мускульных волокон к соединительной ткани, защищает их от перегрузки и управляет ростом мышц во время формирования зародыша и после рождения ребенка.

В редких случаях (раз на 3600 новорожденных мальчиков) ген, отвечающий за сборку молекул дистрофина, повреждается, и у ребенка развивается тяжелая форма мускульной дистрофии, которая может привести к смерти.

Ген дистрофина, как объясняют ученые, состоит из 79 отдельных блоков-экзонов, мутации в одном из которых автоматически приводят к полному выходу белка из строя.

Герсбах и его коллеги несколько лет назад научились заменять эти экзоны при помощи системы CRISPR/Cas, экспериментируя на клетках в пробирке, однако до сих пор им не удавалось создать системы, которая помогала бы доставлять «редактор ДНК» в клетки мускулов в живом организме.

Генетикам удалось в конечном итоге добиться успеха, используя в качестве «шприца» модифицированный аденовирус, «боевая часть» которого была заменена на систему CRISPR/Cas и «негативы» заменяемых ей генов. 

До клинических испытаний на добровольцах еще очень далеко, однако теперь биологи уверены в том, что их генная терапия в конечном итоге сможет победить мускульную дистрофию.

Авторитетный научный журнал Science традиционно составил список самых главных научных достижений года. Прорывом года в 2015 году он назвал ДНК-редкатор CRISPR/Cas9.

Источник