Метод редагування геному CRISPR демонструє успіхи.
Генетичний редактор CRISPR/Cas9 дозволив вченим вилікувати доросле миша від тяжкої генетичної хвороби – м’язової дистрофії Дюшенна, повідомляє Science.
Наголошується, що це відкриває дорогу для створення ліків від розладу.
“Дискусії навколо CRISPR і ембріонів абсолютно правильно викликали побоювання з приводу етичних наслідків таких експериментів. Але з іншого боку, використання CRISPR для виправлення генетичних помилок в тканинах тіла пацієнта не є предметом таких спорів. Дослідження, подібні до нашого, показують, що це можна зробити”, – цитує РИА Наука Чарльза Герсбаха з університету Дьюка в США.
Білок дистрофін відповідає за прикріплення м’язових волокон сполучної тканини, захищає їх від перевантаження і керує ростом м’язів під час формування зародка і після народження дитини.
У рідкісних випадках (раз на 3600 новонароджених хлопчиків) ген, що відповідає за збирання молекул дистрофіну, пошкоджується, і у дитини розвивається важка форма м’язової дистрофії, яка може призвести до смерті.
Ген дистрофіну, як пояснюють вчені, складається з 79 окремих блоків-екзонів, мутації в одному з яких автоматично призводять до повного виходу білка з ладу.
Герсбах і його колеги кілька років тому навчилися замінювати ці экзоны за допомогою системи CRISPR/Cas, експериментуючи на клітинах в пробірці, однак досі їм не вдавалося створити системи, яка допомагала б доставляти “редактор ДНК в клітини м’язів у живому організмі.
Генетикам вдалося в кінцевому підсумку досягти успіху, використовуючи в якості “шприца” модифікований аденовірус, “бойова частина якого була замінена на систему CRISPR/Cas і “негативи” замінних їй генів.
До клінічних випробувань на добровольцях ще дуже далеко, однак тепер біологи впевнені в тому, що їх генна терапія в кінцевому підсумку зможе перемогти м’язову дистрофію.
Авторитетний науковий журнал Science традиційно склав список головних наукових досягнень року. Проривом року в 2015 році він назвав ДНК-редкатор CRISPR/Cas9.
Thanks!
Our editors are notified.