Еволюція ліки: від пробірки до аптеки

Як хімічна речовина з незрозумілою назвою перетворюється на лікарський препарат, який допомагає організму справитися з хворобою?

Очевидно, існування лікарського препарату починається з того моменту, коли вчені виявляють у будь-якої хімічної речовини властивості, що дозволяють розраховувати на його ефективність при тій чи іншій патології – інакше кажучи, сприятливі фармакологічні ефекти. Іноді такі відкриття робляться абсолютно випадково – наприклад, саме так були відкриті наркотичні властивості закису азоту (“звеселяючого газу”), що застосовується в сучасній фармакології. В інших випадках вчені виділяють діючі речовини з деяких субстанцій, які володіють потрібних фармакологічним ефектом. Класичний приклад – хінін, виділений з вербової кори, яка здавна застосовувалася для лікування лихоманки. Нарешті, третій, найбільш сучасний і дорогий, але, напевно, найефективніший спосіб – це спрямований синтез лікарського препарату.

Отже, вчені виявили, що деяка речовина (або група близьких за структурою речовин) може володіти деяким фармакологічним ефектом. Що робити далі? Очевидно, необхідно довести, що цей ефект буде проявлятися при введенні речовини в організм (адже те, що ми бачимо в пробірці, може і не відповідати тому, що буде відбуватися в живих тканинах!), а також підтвердити, що досліджувана речовина не порушує інші важливі біохімічні процеси. І тут нам на допомогу приходять “вічні жертви науки” – лабораторні тварини. За сучасними правилами, для того, щоб речовина було допущено до випробувань на людях, його ефективність і безпека повинна бути доведена мінімум на трьох видах тварин. Як правило, це лабораторні гризуни, кішки або собаки. Сам процес вивчення ефектів майбутніх ліків на тваринах називається доклінічними випробуваннями.

Результати доклінічних випробувань направляються в організацію, що контролює весь фармацевтичний ринок країни, де було створено ліки. Якщо контролююча організація визнає представлені дані достатнім доказом ефективності та безпеки препарату, починаються дослідження його ефектів на людях, тобто клінічні випробування.

Клінічні випробування ліків проводяться в три фази, кожна з яких має певне завдання.

У першій фазі клінічних випробувань ліки призначається невеликого числа (зазвичай від 50 до 100) здорових добровольців. В ході цієї фази перевіряється безпечність препарату для людини (адже організм тварин все-таки відрізняється від організму людини!), а також вивчаються основні побічні ефекти і визначаються можливі дозування..

Під час другої фази випробувань препарат призначається вже не здоровим людям, а пацієнтам, що страждають тим захворюванням, для лікування якого призначається досліджувана речовина. Число учасників цієї фази зазвичай теж невеликий – від 100 до 300 осіб. Завдання другої фази полягає в тому, щоб оцінити ефективність препарату в умовах реальної хвороби, а також щоб підібрати оптимальні з точки зору лікувального ефекту дози.

Нарешті, третя фаза випробувань потрібна для того, щоб скласти уявлення про рідкісних побічних ефектах і довготривалій дії препарату. Це найбільш масштабна частина досліджень – у ній можуть брати участь сотні тисяч людей. Чим більше пацієнтів будуть отримувати
57d6
ліки, тим вище ймовірність того, що лікарям вдасться точно описати всі варіації його дії. Як правило, третя фаза випробувань проводиться в різних медичних установах, а іноді й у різних країнах. По-перше, тільки так можна набрати необхідну для досліджень число пацієнтів, а по-друге, таким чином досягається необхідна генетична національна “різнорідність” хворих.

Результати клінічних випробувань, незалежно від того, чи вважають їхні творці препарату позитивними або негативними, в обов’язковому порядку надаються контролюючої організації. На їх підставі виносить рішення про можливість використання препарату в клінічній практиці. І з цього моменту (природно, якщо висновок експертів виявляється сприятливим) нове ліки заноситься в список дозволених препаратів, починає надходити в клініки і аптеки, а у фармакологічних довідниках з’являється новий рядок.